Uma formulação de canabidiol (CBD) de grau farmacêutico foi aprovada para o tratamento da síndrome de Dravet e da síndrome de Lennox-Gastaut; no entanto, essa formulação ainda não está disponível para pacientes fora dos Estados Unidos. Além disso, acredita-se que o CBD tenha amplos efeitos anticonvulsivantes que podem ser benéficos para outros tipos de epilepsia intratável. O objetivo deste estudo foi avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade do óleo de CBD médico artesanal em pacientes com encefalopatia epiléptica e desenvolvimental (DEE) no centro terciário de epilepsia do Hospital Infantil Bambino Gesù, em Roma, Itália. Este foi um estudo prospectivo de único centro, aberto. Foram incluídos pacientes com idades entre 1 e 18 anos com DEE e convulsões refratárias aos medicamentos antiepilépticos apropriados (AEDs) e outros tratamentos alternativos (por exemplo, estimulador do nervo vago e dieta cetogênica). Um pó de CBD em extrato cristalino (98-99% puro) em uma formulação artesanal de óleo foi adicionado ao regime de AED de base em uma dose de 2-5 mg/kg/dia dividida em duas administrações diárias, e então aumentada até a intolerância ou uma dose máxima de 25 mg/kg/dia. Os pacientes foram tratados por pelo menos 6 meses. A eficácia, segurança e tolerabilidade do tratamento com CBD foram avaliadas por meio da avaliação da frequência das convulsões e relatos de efeitos adversos. Vinte e nove pacientes foram incluídos neste estudo (41,4% do sexo masculino). A duração média da exposição ao CBD artesanal foi de 11,2 meses (intervalo de 6 a 25 meses; desvio-padrão (DP) ± 4,4 meses). A idade média na inclusão no estudo foi de 9,3 anos (intervalo de 1,9 a 16,3 anos; DP ± 4,7 anos). Onze dos 29 pacientes (37,9%) tiveram uma melhora ≥ 50% na frequência das convulsões; um paciente ficou livre de convulsões. Nenhum dos pacientes relatou piora na frequência das convulsões; no entanto, 18 pacientes (62,1%) não apresentaram efeito benéfico em relação à frequência das convulsões. Efeitos adversos foram relatados por sete pacientes (24,14%), sendo sonolência, diminuição do apetite e diarreia os mais comuns. Os eventos adversos foram leves e transitórios, e não foi necessária modificação da dose de CBD ou de outros AEDs. Esses dados sugerem que o CBD pode ter efeitos benéficos em pacientes com DEE e um perfil de segurança aceitável. Estudos controlados por placebo e randomizados devem ser realizados para avaliar formalmente a segurança e eficácia do CBD em pacientes com DEE.